讓慢粒患者重回自我 無治療緩解是慢粒的治療目標

人民網北京9月21日電 （曾璇）慢性髓性白血病（簡稱慢粒）是一種惡性血液腫瘤，這一疾病是由於體內第9號和22號染色體末端異位產生的融合基因導致的。9月22日是國際慢粒日，人民網記者採訪了深圳市第二人民醫院杜新主任，他表示，無治療緩解（TFR）是慢粒患者的治療目標。

體重下降、腹部腫脹 “慢粒”都有哪些症狀？

慢粒是一種惡性血液腫瘤，根據中國慢性髓性白血病診斷與治療指南（2013年版），該病在我國的年發病率約0.39—0.55/10萬，佔成人白血病的15%，主要發病年齡在45到50歲。

杜新介紹，慢粒的臨床表現主要是患者體重下降、腹部腫脹等，這些表現都是非特異性的，醫生檢查時常發現有些患者胸骨中下段有壓痛感，由於脾臟腫大，可以在左腹部撫摸到腫大包塊，一般這種情況說明慢粒發病已經持續一段時間了。

靶向藥物治療 讓惡性腫瘤變“慢性病”

杜新指出，慢粒的發病機制是由染色體的易位產生的一個新的融合基因，正是這個基因導致患者發病。目前，慢粒治療主要是針對這個基因產物採用靶向藥物治療，即應用酪氨酸激酶抑制劑（簡稱TKI，如第一代治療藥物伊馬替尼（格列衛）、第二代治療藥物尼洛替尼（達希納）都是治療慢粒非常有效的藥物。在靶向藥物治療下，慢粒患者的總體生存期能達到自然人群的預期壽命，所以，如今慢粒這一惡性血液腫瘤已經成為一種“慢性疾病”。

無治療緩解——“慢粒”患者治療目標

對於慢粒的治療目標——“TFR”，杜新也給出了解釋：“慢粒治療是從惡性疾病逐步變成慢性病的治療過程，因此對慢性的治療我們希望能夠建立在患者長期生存的基礎上，有部分患者有望通過充分的藥物治療后實現停藥這樣一個理想狀態。那麼，停藥治療就是所謂的無治療緩解，即TFR，這是目前慢粒治療希望實現的目標。”據了解，最近，國家食品藥品監督管理總局（CFDA）剛剛批准慢粒一線治療藥物達希納（尼洛替尼）將TFR數據在藥品說明書中詳細明確，這意味著慢粒患者期盼已久的治愈夢想終於有實現的可能了。可見，TFR離慢粒患者並不遙遠。

當然，停藥治療一定要在有經驗的醫師指導和嚴密監測下，杜新強調，慢粒患者停藥后必須定期進行嚴格的監測，一旦發現外周血細胞中融合基因定量超過超過主要分子學反應的水平，就需要重新開始治療。

加強疾病自我管理，堅持規范治療和規范監測

作為一種慢性疾病，慢粒的規范治療和疾病自我管理非常重要，杜新指出，慢粒療效保証的重要前提是“診斷及監測、藥品品質、患者管理”，可見，慢粒治療中，監測尤為重要。目前，分子學即基因檢測已成為CML最敏感、最嚴格的檢測方法，而聚合酶鏈反應（PCR）是分子學檢測中常用的實驗手段，它是能發現微小疾病殘留的敏感方法。常規PCR監測可監測治療是否達到早期分子學緩解和深度緩解，是成功管理CML的根基。定期PCR療效監測有助於早期發現可能的緩解或依從性問題，幫助優化治療方案，還能為與患者討論和評估病情創造良好條件。

慢性髓性白血病患者應定期到醫院進行相關檢查，這樣才能知道病情是否得到很好的控制，有無停藥的機會及是否已達到治愈的目標。

參考來源：

1. 中國慢性髓性白血病診斷與治療指南（2013年版），中華血液學雜志2013年5月第34卷第5期，464-470

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