造血干細胞有利於治療血液疾病 應重視臍帶血作用

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2017年5月7日，在紹興市中心醫院新生兒科，醫生正在給躺在暖箱裡的嬰兒做檢查。（單明銘/人民圖片）

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人民網8月17日電 （王曉華）“剛剛在查房，讓你們久等了真不好意思。”當記者見到孫媛時，她摘下口罩一臉疲憊的連聲抱歉，眼前這位眉清目秀的年輕女大夫就是全國著名兒童血液移植技術專家，北京京都兒童醫院血液腫瘤中心主任。

接下來沒有半刻停留，孫媛利落的戴上口罩帶領記者來到了一個特殊的小病患凱凱（化名）的房間，2015年出生的凱凱，患有十分罕見的“丙酮酸激酶缺陷症”，從出生至今每月依靠全身輸血來維持生命，這樣的“換血療法”已高達二十余次。直到孫媛對他進行了異基因造血干細胞移植。

孫媛表示，凱凱患有丙酮酸激酶缺陷症，這是一種極其罕見的血液系統疾病。是由基因異常導致的，並沒有特異性的治療方法。這種疾病比地中海貧血更可怕，貧血的程度也更為嚴重。經過檢查，凱凱之所以一出生就患有這個罕見病，是由於他的爸爸媽媽都是這個疾病的隱性基因攜帶者。資料記載患這種病的北歐人較多，意大利人和墨西哥人也有發現，但是國內報告極少。據了解，丙酮酸激酶缺陷症，目前在國內進行造血干細胞移植治療的案例僅僅隻有12個。

看到孩子正在吃飯，孫媛細心的詢問家長給孩子准備的飯菜，“蒜苔老不老？蒜苔是粗纖維不好消化，給孩子少吃點，要吃嫩的。菜量有點大，不要一次性給孩子吃太多……”此刻的孫媛是醫生，也像對待自己孩子的母親。

“這種病最佳的治療方法是異基因造血干細胞移植，健康供者干細胞在患兒體內植活，正常生成酶，才能使患者恢復健康。今年年初我們在北京市臍帶血庫找到了一份和凱凱10/10位點吻合的臍帶血。這份全合的臍血對凱凱來說太珍貴了。於是我們在7月9日給他進行了移植，移植后孩子情況良好，在8月14日，孩子順利出倉。”

據孫媛介紹，凱凱目前恢復不錯，從植活那天開始，就再也不需要輸血，皮膚也恢復到正常顏色，后期還需抗排異藥物服用半年到一年時間，出院后定期進行復診，醫院再根據指標情況慢慢減少抗排異藥物的應用。干細胞移植成功的孩子大多數都會正常成長，融入社會，結婚生子，基本不會有復發和再次移植的情況。

孫媛表示，目前臨床醫學研究，治療血液疾病比較有效的一種手段是臍帶血中的造血干細胞，總體的移植成功率超過70%，對於某些病種來說自體臍帶血移植療效會更佳，因為沒有移植排斥和排異的問題，移植后絕大多數孩子是不需要免疫抑制劑的，恢復得非常快，相對於異基因的臍帶血，它有更多的優勢。

“以再生障礙性貧血為例，看這個病的孩子我們都會問家長有沒有給孩子儲存自體臍帶血？但很可惜的是有可能因為我國合法的臍血庫非常少，隻有七家，或者是很多家長在生孩子的時候並沒有認識到臍帶血的寶貴作用，真正能夠享受到自體臍帶血移植治療的孩子是非常少的。所以也希望越來越多的准爸爸媽媽能夠認識到臍帶血這一寶貴的醫療資源，不管是捐獻社會，還是給自己的孩子自存，隻要別浪費掉，怎麼樣都好。”孫媛說。

受訪專家：北京京都兒童醫院血液腫瘤中心主任孫媛