首个中国自主研发抗癌药将上市 显著延长患者生存期

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1月19日，师生们在研究院进行科研工作。（刘东岳/人民图片）

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人民网上海6月28日电 “这是首个独立由中国人发明、中国医生研究、中国企业研发的研究成果。”6月26日，国际顶尖医学期刊《美国医学会杂志》（JAMA）全文刊发了同济大学附属东方医院肿瘤医学部主任李进教授与中国人民解放军第八一医院副院长秦叔逵教授共同牵头研发的口服血管内皮生长因子受体抑制剂——呋喹替尼治疗转移性结直肠癌III期关键性临床研究（即FRESCO）的完整研究结果。这项成果的发表，实现了我国抗癌药物领域内多项重大的突破，这也是中国抗肿瘤新药的临床研究首次“登陆”国际权威期刊。

“我们的临床研究表明，对于接受过至少两种化疗方案但仍发生疾病进展的转移性结直肠癌患者，呋喹替尼治疗效果良好，可显著延长患者的生存期。”6月28日，李进教授在接受采访时表示，使用呋喹替尼组的患者的生存期延长到9.3个月，比使用安慰剂组的患者生命周期显著延长了2.7个月，这已经是目前国际上治疗转移性结肠癌III期所能达到的最大延长期数据。

中国抗肿瘤新药临床研究首次“登陆”JAMA

FRESCO研究是一项在中国开展的随机、双盲、安慰剂对照的多中心III期临床研究，由同济大学附属东方医院肿瘤医学部主任李进教授和中国人民解放军第八一医院副院长秦叔逵教授共同领导，复旦大学附属肿瘤医院、和记黄埔医药与礼来制药等全国共28家临床药物研究机构参与完成。

全球每年新发结直肠癌1,360,000例，病死694,000例。在中国，每年新发结直肠癌376,000 例，且大部分结直肠癌患者诊断时已至中晚期，目前转移性结直肠癌的标准治疗为化疗，对于化疗失败的晚期结直肠癌患者，有效的治疗选择非常有限。两期化疗失败后，许多患者仍然体质较好，生存愿望强烈，这些患者亟需安全有效的后续治疗方案的帮助。

针对此种现状，FRESCO研究吸纳了416名晚期结直肠癌患者，年龄54.6岁，其中161例为女性，这些患者分成两组，一组使用呋喹替尼新药，另一组则使用安慰剂，通过每日一次，28天为一疗程（治疗21天，停药7天）的治疗，研究随访至2017年1月17日，经比对：使用呋喹替尼组的患者的生存期延长到9.3个月，比使用安慰剂组的患者生命周期显著延长了2.7个月；同时呋喹替尼也显示出了良好的安全性，尤其对肝脏毒性相较于其他同类要来讲是最低的，和使用安慰剂组的患者没有差异。通过临床试验，呋喹替尼显示出了对结直肠癌作用强、毒性低、耐受性好的优势。目前此项临床研究已获得了国家“十二五”“重大新药创制”专项课题支持、上海市科委科技专项、浦东新区科委科技发展基金专项以及张江高科技园区管理委员会对应的配套资金支持。

据了解，基于FRESCO研究的数据，和记黄埔医药已向国家药品监督管理局递交了呋喹替尼治疗晚期结直肠癌的新药上市申请，呋喹替尼的上市申请因“具有明显临床价值”被授予“优先审评”资格。

JAMA作为国际医学界公认的“四大”顶尖医学期刊之一，影响因子达到47.6分，FRESCO研究的发表是中国抗肿瘤新药临床研究首次“登陆”JAMA，这项研究的前瞻性设计、完整可靠的数据、临床价值和研究质量在国际上首获肯定。李进教授和秦叔逵教授作为共同第一作者，完成了文章的撰写和投稿。

推动国内抗肿瘤药物从“仿制”向“原创”转变

抗肿瘤药物的研发就如“芯片”技术一样，一直掌握在欧美国家手中，目前，国内抗癌新药数量和效果与发达国家仍有很大差距。国内抗癌药物创新与研发现状如何？存在哪些发展瓶颈？

统计数据显示，在2010-2014年上市的49种癌症新药中，只有6种在中国上市。截至2018年1月，在中国进行的与癌症相关的临床试验研究约为33407个项目，而美国数量已超过11万，为中国的3倍多，且国内上市和在研的新药绝大多数是以仿制为主，处于仿创结合阶段。

对于中国医药企业研发生产原创药薄弱的原因，李进认为，“新药研发是一个高投入、高风险、长周期（10-15年）的过程，需要足够的人力、财力和设备的投入。而作为自主研发的抗癌新药呋喹替尼，从立项到目前的上市冲刺阶段，整个研究团队走过了12年的研发历程，期待呋喹替尼的后期上市能带动抗癌新药的创制体系建立，加速国内医药企业从抗癌药物的仿制向创制转变。”

据悉，目前在东方医院南院六楼的肿瘤药物一期临床试验中心正在开展20项肿瘤药物的临床试验，李进表示，中心将计划以每年30-35项的研发速度来推进肿瘤新药研发创制。（樊丽达 轩召强）

受访专家：同济大学附属东方医院肿瘤医学部主任李进